El compuesto obtenido es una pequeña molécula de un proteína conocida como 'Sonic hedgehog'.Al ser inyectado en el cerebro de los ratones recién nacidos con síndrome de Down, provocó un aumento notable del volumen del cerebelo atrofiado hasta el tamaño normal, recuperando las capacidades de aprendizaje y la memoria de los roedores.
El síndrome de Down es un trastorno genético causado por la presencia de una copia extra del cromosoma 21. La mayoría de las personas con síndrome de Down tienen un cerebelo del 60% del tamaño habitual.
Los científicos han advertido de que todavía no se ha demostrado que el uso del compuesto sea seguro para tratar a las personas con síndrome de Down, pero dicen que sus experimentos son prometedores para el desarrollo de fármacos similares.
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